此次峰會在大健康產(chǎn)業(yè)吹響了產(chǎn)學(xué)研醫(yī)融合創(chuàng)新的號角。國內(nèi)外生命科學(xué)領(lǐng)域大咖和新銳,科研人員和一線醫(yī)者,從理論和實踐上討論臨床研究和轉(zhuǎn)化、新藥新技術(shù)的應(yīng)用及疾病治療趨勢。新冠疫苗及治療性抗體研發(fā)進展、新冠病毒生物標志物最新研究等最新銳的技術(shù)突破,也都在這次峰會上首次披露。回溯這場“全家福式”的大健康產(chǎn)業(yè)聚會,我們梳理出了以下幾大醫(yī)學(xué)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢。

一、疫苗產(chǎn)業(yè)最受關(guān)注

本次峰會正值新冠疫情肆虐全球之際,新冠疫苗理所當然地成為了峰會關(guān)注焦點。在峰會主論壇上,王曉東院士、張文宏教授都談及疫苗,金句頻出。高瓴聯(lián)席首席投資官、合伙人易諾青介紹全球新冠疫苗研發(fā)進展,“新冠治療性抗體及疫苗”分論壇則邀請到了北京大學(xué)生物醫(yī)學(xué)前沿創(chuàng)新中心主任謝曉亮、康希諾生物董事長宇學(xué)峰、上海君實首席運營官馮輝、三葉草生物董事長梁果、蘇州艾博董事長英博等。此次峰會上,這些國內(nèi)最前沿的疫苗及抗體的研究者和企業(yè)創(chuàng)始人做了專業(yè)演講和分享,充分展示了新冠疫苗研發(fā)的“中國力量”。縱觀整個峰會,新冠疫苗議題所占的比重最大,演講嘉賓企業(yè)分量最足,觀眾關(guān)注度最高。嘉賓橫向?qū)Ρ热�球及中國疫苗研發(fā)力量,縱向剖析疫苗研發(fā)技術(shù)路徑及進展,一個個精彩話題,一場場激烈討論,將新冠疫苗的關(guān)注推向高峰。

二、關(guān)注罕見病治療引發(fā)患者共鳴

無論是幾年前催人淚下的電影《我不是藥神》中的〝格列衛(wèi)〞,還是最近備受關(guān)注的“70萬一針的治療脊髓性肌萎縮癥的特效藥—諾西那生鈉注射液”,罕見病的治療尤其是天價治療費用一直是民眾關(guān)注的焦點。數(shù)據(jù)顯示,我國罕見病患者人數(shù)將近2000萬,除了診斷難之外,患者還面臨著用藥難、用藥貴的困境。

本屆峰會“孤兒藥研發(fā)創(chuàng)新和市場準入”分論壇關(guān)注中國罕見病患者的種種困境,以及全球罕見病用藥研發(fā)企業(yè)最新動態(tài)。論壇上嘉賓們呼吁發(fā)揮中國罕見病聯(lián)盟平臺的作用,包括推動我國罕見病政策落地,提升我國罕見病診療水平,做孤兒藥企業(yè)的牽線人反映企業(yè)訴求,為我國孤兒藥企業(yè)在藥物研發(fā)方面提供病患數(shù)據(jù)參考等等。北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記張抒揚教授呼吁,針對罕見病治療,建議設(shè)立一個更大的系統(tǒng)平臺,對罕見病患者進行多學(xué)科會診,長期跟蹤治療的系統(tǒng)方案。該分論壇引發(fā)了公眾的極大共鳴,論壇評論區(qū)有注冊嘉賓留言:“終于在國內(nèi)頂級峰會上看到討論孤兒藥的話題了”。

三、細胞療法在中國的臨床應(yīng)用和商業(yè)化進程全面加速

細胞治療是近年最具前景的研究方向之一。業(yè)界普遍認為,國內(nèi)即將迎來細胞治療產(chǎn)品的上市,目前正是國內(nèi)細胞治療產(chǎn)品商業(yè)化的前夜。國內(nèi)目前已有復(fù)星凱特、藥明巨諾等企業(yè)的細胞免疫治療產(chǎn)品獲上市申請受理,受到了極大的關(guān)注。“細胞治療產(chǎn)品前沿及進展”分論壇邀請了全球頂尖的細胞免疫治療企業(yè)Lyell及Allogene Therapeutics的創(chuàng)始人,“享譽國際的中國細胞治療上市公司傳奇生物聯(lián)合創(chuàng)始人范曉虎以及臨床專家周劍峰和潘靜”共同交流免疫細胞治療最前沿的技術(shù)難題和研發(fā)進展。細胞治療領(lǐng)域的快速發(fā)展以及國內(nèi)頂級腫瘤專家們對CAR-T療法的認可和使用,也將極大地促進細胞療法在中國的商業(yè)化進程。

四、基因療法藥物或降價進入中國市場

基因療法可以實現(xiàn)一次性終生治療,因此對患者和家人來說都是極大的福音。不過,由于基因治療藥物價格昂貴,所以很多擁有遺傳性疾病和罕見病患者被擋在基因療法大門外。2017年12月,首個獲FDA正式批準上市的眼科基因治療藥物Luxturna定價是85萬美元,隨后獲批的治療脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)的基因藥物Zolgensma 定價為210萬美元,成為史上最昂貴的藥物。

國外基因療法藥物之所以定價高昂,一方面是由于早期研發(fā)成本巨大,另一方面也是由于其藥物應(yīng)用方向主要針對罕見病患者,難以實現(xiàn)規(guī)模化量產(chǎn)。在“基因治療領(lǐng)域的機遇及挑戰(zhàn)”分論壇上,兩家全球頂級基因療法企業(yè)Beam Therapeutics 和RegenxBio的創(chuàng)始人,與國內(nèi)基因療法企業(yè)信念醫(yī)藥科技有限公司、博雅輯因探討了基因療法商業(yè)化的機遇和挑戰(zhàn),尤其是在市場售價、市場準入以及罕見病患者群體方面進行了很深入的探討。未來Beam Therapeutics 和RegenxBio的產(chǎn)品有希望以中國相關(guān)罕見病患者能夠接受的價格進入中國市場。

五、RNA療法和mRNA療法獲批數(shù)量或成幾何式增長

過去這10年,在基于RNA療法的平臺上,多款RNA干擾新藥得以獲批。在疫情期間,以mRNA為技術(shù)路徑的新冠疫苗研發(fā)也走在了創(chuàng)新的前列。Moderna公司首個mRNA疫苗取得的階段性成果,讓這一療法出現(xiàn)在聚光燈之下。未來不論是治療還是預(yù)防,RNA療法都是醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一個全新的前沿陣地,具有廣闊的發(fā)展空間。此外,在“RNA和mRNA療法:從罕見病到大適應(yīng)癥的拓展”分論壇上,Moderna創(chuàng)始人預(yù)計未來10年,RNA療法新藥獲批數(shù)量將會實現(xiàn)幾何式的增長。

六、搭建應(yīng)急醫(yī)學(xué)研究體系迫在眉睫

此次新冠肺炎疫情發(fā)生后,科技戰(zhàn)線積極響應(yīng)號召,聯(lián)合組成科研攻關(guān)組,為打贏疫情防控戰(zhàn)提供了有力科技支撐。但此次疫情應(yīng)對也暴露出短板和不足,一是疫情監(jiān)測、預(yù)警和早期發(fā)現(xiàn)能力有待提高,二是治療藥物和疫苗研發(fā)進程仍有待加快。在“新冠病毒基礎(chǔ)科研及應(yīng)急醫(yī)學(xué)研究體系搭建”分論壇上,與會專家達成共識,未來需搭建應(yīng)急醫(yī)學(xué)研究體系,貫通基礎(chǔ)研究、關(guān)鍵技術(shù)開發(fā)、臨床診療救治及成果落地轉(zhuǎn)化,形成公共衛(wèi)生應(yīng)急能力建設(shè)的閉環(huán),提升對突發(fā)公共衛(wèi)生事件的應(yīng)對能力。

七、心血管介入治療國產(chǎn)創(chuàng)新提速

心血管疾病是全球和我國發(fā)病率和致死率最高的疾病之一,而隨著我國人口的老齡化,國內(nèi)心血管疾病的發(fā)病率還在不斷提高。心血管介入作為一種不斷創(chuàng)新的技術(shù)和治療手段,市場需求巨大。經(jīng)歷了幾十年臨床與研發(fā)的鉆研和探索,我國心血管介入領(lǐng)域正處于從全面學(xué)習(xí)到全面創(chuàng)新、從跟隨并行到不斷超越的歷史進程。在心血管介入創(chuàng)新發(fā)展論壇,來自冠脈介入、結(jié)構(gòu)性心臟病和心律調(diào)節(jié)的專家一致認為,產(chǎn)品和技術(shù)創(chuàng)新是我國心血管介入行業(yè)發(fā)展的源動力,臨床診療和疾病管理體系的完善則為產(chǎn)品和技術(shù)創(chuàng)新提供了更加豐富的應(yīng)用場景。未來,能夠緊貼臨床需求、始終堅持自主研發(fā)和不斷創(chuàng)新的心血管介入本土企業(yè),將會迎來更快的發(fā)展契機。

八、遠程醫(yī)療獲全球廣泛認可

因疫情原因,在線診療模式的應(yīng)用范圍得到了極大的推廣。在Mayo Clinic,遠程診療已經(jīng)被用來做患者管理服務(wù)體系,比如患者教育和腫瘤基因測序都可以通過遠程診療的方式完成。此外,AI診斷也成為醫(yī)生專家們極為感興趣的話題,有專家甚至認為AI的應(yīng)用可以提高年輕的檢驗科醫(yī)生的水平,在能力和經(jīng)驗上匹配中老年主任醫(yī)師水平。此外,在疫情期間,互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院給慢性病患者提供開處方和送藥等服務(wù),也逐漸被醫(yī)生所認可,為公眾所接受。當然,遠程醫(yī)療對于患者的安全性仍是醫(yī)生專家們考慮的第一要素。專家們提出,提供遠程醫(yī)療服務(wù)的機構(gòu)一定要有專業(yè)化的隊伍,切實保障病人的安全;此外還要能夠提供可及性的醫(yī)療健康保健服務(wù)。

除了上述幾大關(guān)注熱點之外,本屆HCare峰會還在血液腫瘤治療、乳腺癌治療、臨床研究創(chuàng)新實踐、呼吸疾病防治與人群管理、醫(yī)療大數(shù)據(jù)與人工智能等醫(yī)療領(lǐng)域,開展了全球頂尖醫(yī)療專家之間的精彩交流,關(guān)于治療方法創(chuàng)新、患者管理創(chuàng)新、AI診斷創(chuàng)新的醫(yī)療前沿應(yīng)用,都在本屆HCare峰會得以全面展現(xiàn)。