2017年年末，初創(chuàng)企業(yè)Exicure公司宣布，新獲得了1120萬美元私募融資，用于開發(fā)一種有望突破基因療法瓶頸的“球形核酸療法（SNA）”。本輪投資由綠葉制藥集團(tuán)領(lǐng)投，參投的包括Eager Info Investments LTD、Knoll Capital Management和Purple Arch Ventures。

　　核酸藥物又稱核苛酸類藥物，是各種具有不同功能的寡聚核糖核苷酸(RNA)或寡聚脫氧核糖核苷酸(DNA)，主要在基因水平上發(fā)揮作用。核酸藥物包括Aptamer、抗基因(Antigene)、核酶(Ribozyme)、反義核酸(Antisencenucleic acid)、RNA干擾劑。由于其具有特異性針對致病基因，也就是說具有特定的靶點(diǎn)和作用機(jī)制，因此核酸藥物具有廣泛的應(yīng)用前景。

　　核酸作為藥物在臨床已應(yīng)用于中樞神經(jīng)、泌尿、代謝和心血管等許多方面。而在美國，核酸藥物市場近年來在抗病毒、抗腫瘤方面顯示了不可替代的作用。美國FDA批準(zhǔn)的治療艾滋病藥物AZT、ddC、ddI、d4T 、3TC都是核酸類物質(zhì)；抗病毒首選藥物三氮唑核苷、阿昔洛韋等也是核酸藥物； 抗代謝紊亂、治療腫瘤藥物也大都是核酸類藥物，其中有抗惡性腫瘤新藥氟鐵龍，中國開發(fā)的一類新藥氯腺苷等等。

　　近年來開發(fā)的反義類核酸藥物可通過和mRNA縹合阻止病毒和癌基因表達(dá)，其臨床使用效果良好的報(bào)道越來越多，核酸類藥物有望繼磺胺藥、抗生素之后成為新一代藥物。

　　《“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》提出，構(gòu)建生物醫(yī)藥新體系。加快開發(fā)具有重大臨床需求的創(chuàng)新藥物和生物制品，加快推廣綠色化、智能化制藥生產(chǎn)技術(shù)，強(qiáng)化科學(xué)高效監(jiān)管和政策支持，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)國際化發(fā)展，加快建設(shè)生物醫(yī)藥強(qiáng)國。同時(shí)《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》、《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等相關(guān)政策提出在重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域中包括核酸藥物。一系列國家政策的出臺(tái)，為核酸藥物行業(yè)的發(fā)展提供了有力的保障。

　　新思界產(chǎn)業(yè)分析師認(rèn)為，近年來國內(nèi)經(jīng)濟(jì)不斷發(fā)展、科技水平不斷提升，為核酸藥物行業(yè)的發(fā)展提供了優(yōu)渥的條件，國內(nèi)對于核酸藥物研究取得較大的進(jìn)展，相關(guān)市場需求也在不斷增加。但目前國內(nèi)核酸藥物行業(yè)在技術(shù)、研究、生產(chǎn)、種類以及市場等方面都與美國、日本等國家有著較大的差距，國內(nèi)市場對于核酸藥物的進(jìn)口依賴度較高。

　　核酸是生命的基本物質(zhì)，它存在于所有生物的細(xì)胞中，是生物遺傳的基本物質(zhì)。未來幾年，隨著生命科學(xué)技術(shù)的進(jìn)步和生物工程的發(fā)展，國內(nèi)核酸藥物發(fā)展的問題有望不斷突破，核酸衍生物將以其獨(dú)特的藥理作用進(jìn)入快速發(fā)展時(shí)期，市場前景十分廣闊。