8月21日，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委、國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布的《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》（下稱(chēng)《辦法》）正式掛網(wǎng)，這是我國(guó)首個(gè)針對(duì)干細(xì)胞臨床研究進(jìn)行管理的規(guī)范性文件。

《辦法》明確，干細(xì)胞臨床研究必須遵循科學(xué)、規(guī)范、公開(kāi)、符合倫理、充分保護(hù)受試者權(quán)益的原則。開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)是干細(xì)胞制劑和臨床研究質(zhì)量管理的責(zé)任主體。醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)對(duì)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目進(jìn)行立項(xiàng)審查、登記備案和過(guò)程監(jiān)管，并對(duì)干細(xì)胞制劑制備和臨床研究全過(guò)程進(jìn)行質(zhì)量管理與風(fēng)險(xiǎn)管控。

不再按三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)管理

干細(xì)胞研究是全球生命科學(xué)研究領(lǐng)域的一個(gè)熱點(diǎn)。《醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)》記者在全球最大的臨床試驗(yàn)登記網(wǎng)站ClinicalTrials.gov即時(shí)查詢(xún)到的關(guān)于干細(xì)胞臨床試驗(yàn)登記注冊(cè)信息共5122條，研究范圍涵蓋造血干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、心肌干細(xì)胞、皮膚干細(xì)胞、血管干細(xì)胞、肌肉干細(xì)胞、脂肪干細(xì)胞、胚胎干細(xì)胞及誘導(dǎo)多能干細(xì)胞等。

在中國(guó)，此項(xiàng)研究也是方興未艾，干細(xì)胞治療血液疾病在國(guó)內(nèi)已應(yīng)用多年。截至7月31日，中華骨髓庫(kù)庫(kù)容總計(jì)已達(dá)2,039,078人，捐獻(xiàn)造血干細(xì)胞人數(shù)總計(jì)5084例。

2009年，原衛(wèi)生部頒布的《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》將自體干細(xì)胞和免疫細(xì)胞治療技術(shù)、人體異體干細(xì)胞移植技術(shù)納入第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)管理，開(kāi)展相關(guān)臨床應(yīng)用的醫(yī)療機(jī)構(gòu)需報(bào)衛(wèi)生部審批，但具體的審批標(biāo)準(zhǔn)及報(bào)批部門(mén)均沒(méi)有進(jìn)一步細(xì)化。由于沒(méi)有明確法規(guī)禁止，國(guó)內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)紛紛開(kāi)展各種類(lèi)型的干細(xì)胞業(yè)務(wù)，搶占細(xì)胞治療先機(jī)。也出現(xiàn)了一些機(jī)構(gòu)逐利傾向明顯、收取高額費(fèi)用的情況，并存在干細(xì)胞制備標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一、質(zhì)量有嚴(yán)重隱患等問(wèn)題。由于缺乏有效的學(xué)術(shù)、倫理審查和知情同意，受試者權(quán)益亦難以保障。一些逃避監(jiān)管、缺乏臨床前研究數(shù)據(jù)的干細(xì)胞治療也是屢禁不止。

2011年，原衛(wèi)生部與原國(guó)家食藥監(jiān)局聯(lián)合開(kāi)展相關(guān)行動(dòng)；2012年，兩部委研究制定了《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法（試行）》，并曾于2013年3月廣泛征求意見(jiàn)。

國(guó)家衛(wèi)計(jì)委科教司副巡視員張黎明在8月20日召開(kāi)的新聞通氣會(huì)上對(duì)媒體表示，此次《辦法》的出臺(tái)旨在規(guī)范干細(xì)胞臨床研究行為，保障受試者權(quán)益，促進(jìn)干細(xì)胞研究健康發(fā)展。共八章55條，明確干細(xì)胞臨床研究必須具備充分的科學(xué)依據(jù)，且預(yù)防或治療疾病的效果優(yōu)于現(xiàn)有的手段；或用于尚無(wú)有效干預(yù)措施的疾病，用于威脅生命和嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，以及重大醫(yī)療衛(wèi)生需求。

同時(shí)規(guī)定，將對(duì)干細(xì)胞臨床研究進(jìn)行備案管理，從事干細(xì)胞臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)必須具備三級(jí)甲等醫(yī)院、藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資質(zhì)和干細(xì)胞臨床研究等七項(xiàng)必要條件，不得向受試者收取臨床研究相關(guān)費(fèi)用，不得發(fā)布和變相發(fā)表干細(xì)胞臨床研究廣告等要求。自《辦法》發(fā)布之日起，干細(xì)胞治療相關(guān)的技術(shù)不再按第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)管理。

“《辦法》的出臺(tái)將促進(jìn)規(guī)模化干細(xì)胞在臨床上的轉(zhuǎn)化應(yīng)用。”中科院院士、生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任魏于全表示。

研究資料要能追溯30年

有學(xué)者認(rèn)為，全球?qū)Ω杉?xì)胞研究貢獻(xiàn)最大的國(guó)家中，中國(guó)排名第五，僅次于德、美、日、英，但臨床應(yīng)用我國(guó)排在第一。“質(zhì)量可控性是臨床研究的基礎(chǔ)。”參加通氣會(huì)的專(zhuān)家表示，只有嚴(yán)格操作、規(guī)范研究、全過(guò)程質(zhì)量管理，才能為干細(xì)胞發(fā)展提供良好的外部環(huán)境。而目前國(guó)內(nèi)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究不規(guī)范，臨床使用的干細(xì)胞質(zhì)量參差不齊，存在較大安全隱患。

同日，還發(fā)布了《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》，提出適用于各類(lèi)可能應(yīng)用于臨床的干細(xì)胞（除已有規(guī)定的造血干細(xì)胞移植外）在制備和臨床前研究階段的基本原則。每個(gè)具體干細(xì)胞制劑的制備和使用過(guò)程必須有嚴(yán)格的標(biāo)準(zhǔn)操作程序并按其執(zhí)行，以確保干細(xì)胞制劑的質(zhì)量可控性、治療的安全性和有效性。每一研究項(xiàng)目所涉及的具體干細(xì)胞制劑，應(yīng)根據(jù)本指導(dǎo)原則對(duì)不同階段的基本要求，結(jié)合各自干細(xì)胞制劑及適應(yīng)癥的特殊性，準(zhǔn)備并實(shí)施相關(guān)臨床前研究。

《辦法》還明確，干細(xì)胞臨床研究應(yīng)當(dāng)符合《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》的要求，干細(xì)胞制劑要符合《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》的要求。同時(shí)，臨床研究機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)監(jiān)督研究人員嚴(yán)格按已審查、備案的研究方法開(kāi)展研究。

關(guān)于干細(xì)胞提供者和受試者的所有資料的原始記錄，要做到準(zhǔn)確、清晰并有電子備份，保存至臨床研究結(jié)束后30年。干細(xì)胞制劑的追蹤資料，也要從最后處理之日起保存至少30年。

研究結(jié)果可作為技術(shù)性申報(bào)資料

需要厘清的是，此次出臺(tái)的《辦法》只適用于在醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究，不適用于已有成熟技術(shù)規(guī)范的造血干細(xì)胞移植，以及按藥品申報(bào)的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)。醫(yī)療機(jī)構(gòu)按《辦法》要求完成干細(xì)胞臨床研究后，不得進(jìn)入臨床應(yīng)用。

CFDA藥化注冊(cè)司副司長(zhǎng)李茂忠表示，申請(qǐng)藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)，可將按《辦法》要求完成的干細(xì)胞臨床研究結(jié)果作為技術(shù)性申報(bào)資料提交，用于藥品評(píng)價(jià)。但如想要按藥品上市，還需按我國(guó)藥品注冊(cè)申報(bào)的有關(guān)規(guī)定進(jìn)行完整的藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)。

本報(bào)記者在CFDA藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)上查詢(xún)到3條標(biāo)示已完成的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)記錄，分別是：骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞預(yù)防急性移植性抗宿主病、間充質(zhì)干細(xì)胞心梗注射液和骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療惡性血液病。截至目前，國(guó)內(nèi)尚無(wú)干細(xì)胞治療藥物獲批上市。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）教授、中國(guó)生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)會(huì)干細(xì)胞工程技術(shù)分會(huì)前任主任委員韓忠朝認(rèn)為，“《辦法》主要是規(guī)范醫(yī)療機(jī)構(gòu)研究行為，對(duì)于干細(xì)胞基礎(chǔ)研究來(lái)說(shuō)無(wú)疑是利好，但就產(chǎn)業(yè)角度而言，還需要上升到法律層面的頂層設(shè)計(jì)和政策支持。”

另有企業(yè)人士透露，正在編制中的國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)試點(diǎn)工作是受產(chǎn)業(yè)關(guān)注的。今年2月，科技部已下發(fā)《干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施方案（征求意見(jiàn)）》，但正式方案尚未對(duì)外公布。