近年來，世界范圍內展開的干細胞研究正在推動著一輪新的醫學革命。干細胞及其衍生組織器官的廣泛臨床應用，將會產生一種全新的臨床技術，也就是再造人體正常的甚至年輕的組織器官。現在，利用造血干細胞移植技術已經逐漸成為治療白血病、各種惡性腫瘤放化療后引起的造血系統和免疫系統功能障礙等疾病的一種重要手段。

　　更令人欣喜的是，干細胞行業三大監管政策目前已在各相關部委之間會商討論，有望最快于年內發布正式文件。這套制度可以填補國內干細胞產業監管的空白，臨床立規將為國內干細胞產業發展鋪平道路。

　　“生命銀行”生生不息

　　擁有150年歷史的美國梅奧診所Mayo Clinic，在國際醫療界享有崇高的聲譽，年收入100億美元。該診所再生醫學中心主任Andre Terzic博士的最新干細胞研究成果C-Cure技術，將于近期進入中國開展三期臨床試驗，有望為心衰患者帶來治愈希望。

　　C-Cure技術包括從患者骨髓中提取干細胞，在體外利用獨有的細胞重組專利技術培養分化成心肌前體細胞，通過專利心導管將其植入心臟受損部位，實現心肌細胞再生，治療缺血性心力衰竭。

　　這項技術已經香港麥迪舜醫療集團有限公司和梅奧診所共同投資進行臨床轉化，并取得了突破性進展，同步在美國和歐盟進入了Ⅲ期臨床試驗，產品預計將于2017年上市。

　　從發展趨勢來看，干細胞技術的魔力遠不止于心衰，它同樣將為心血管性疾病、糖尿病、早老性癡呆癥、帕金森病和骨髓受損患者帶來希望，或促使一種全新的“再生醫學”出現，使目前只能靠藥物維持的多種疾病患者得到根本治愈。

　　那么，什么是干細胞?干細胞在維護人類生命健康方面有哪些作用呢?據業內專家介紹，干細胞是具有自我復制和多項分化潛能的原始細胞，是機體的起源細胞，是形成人體組織器官的祖宗細胞。

　　干細胞是一種可以直接用來治病的“材料”。目前從人體骨髓、外周血和臍血中獲得的干細胞已廣泛應用在移植中，骨髓干細胞移植在臨床上治療惡性血液病和遺傳性疾病已開展幾十年，外周血和臍帶血干細胞移植也有10多年的歷史，實用效果明顯。

　　市場前景可期

　　“以干細胞治療為核心的再生醫學，將成為繼藥物治療、手術治療后的另一種疾病治療途徑，從而將會成為新醫學革命的核心。”中投發展投資管理有限公司總裁馮文認為，干細胞技術正處于大規模深度產業化的黎明階段，各種顛覆性技術陸續突破，各種產業化嘗試如雨后春筍。

　　馮文指出，雖然國內外的政策環境存在著一定的差異，不過有關部門發布的《干細胞研究國家重大科學研究計劃“十二五”專項規劃》表明了支持干細胞治療研究的態度。

　　根據Visiongain提供的市場調研數據，2011年干細胞療法的市場份額達27億美元，市場主要由骨髓干細胞移植BMT構成。同時，干細胞銀行和配套產品的市場份額達26億美元。預計到2016年，市場份額將達88億美元2011~2016年的年復合增長率為10.6%.

　　“我國干細胞產業鏈條分為上、中、下游3種不同的商業模式，產業鏈上的各家企業在其業務上也各有側重。”相關專業人士表示，產業鏈的上游主要是干細胞的采集及存儲業務、中游是干細胞技術研發、下游是干細胞移植及治療。

　　相關專業人士介紹，產業鏈上游企業以干細胞采集和存儲業務為主，其主要業務模式為臍帶血干細胞、臍帶間充質干細胞、脂肪干細胞、牙齒、經血、羊膜等干細胞物質的采集及貯存。

　　中游企業從事干細胞增殖、干細胞制劑的研發。他們為研發組織和個人提供干細胞，用于疾病的發病機制研究和新型藥物研制。這些企業以輸出干細胞治療技術為主，主要針對腦癱、脊髓損傷、視神經發育不全、遺傳性共濟失調等神經系統疾病、糖尿病以及肌營養不良等疑難疾病提供干細胞治療技術。

　　“除了以上基于干細胞本身形成的產業鏈外，由于干細胞相關技術的快速發展和應用，干細胞產業的發展也與其他產業相互結合，互促發展。”相關專業人士表示，這些產業還包括研究試劑產業、基于遺傳信息的產業、診斷檢測試劑產業、生物工程材料和人造組織器官產業。

　　2010年年底，國家干細胞與再生醫學產業技術創新戰略聯盟成立，由國內27家干細胞與再生醫學領域的一流科研院所、知名三甲醫院、多家211工程重點高校、行業龍頭企業等作為發起單位和理事成員單位，目的是促進干細胞與再生醫學技術創新、成果轉化和產業發展。大部分產業化基地的相關業務涵蓋干細胞存儲、抗體和診斷試劑研發生產、干細胞基礎應用研究以及干細胞臨床移植和治療等業務，促進干細胞相關技術及基因工程藥物科研成果向實際生產力轉化，逐步推動形成新的干細胞研究和產業新格局。

　　政策前景明朗

　　權威人士透露，目前干細胞臨床研究、應用的管理制度已經制定完成，并于2013年3月下發了征求意見稿，正式文件最快有望在今年發布。

　　這套管理制度包括《干細胞臨床試驗研究管理辦法試行》、《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法試行》和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則試行》，三部法規分別針對干細胞臨床研究、制劑制備、研究基地管理等不同方面，對干細胞的研究和應用進行了系統規范。

　　其實，中國干細胞研究發展至今，除造血干細胞治療血液疾病外，尚未有任何一家醫療機構的干細胞治療得到監管部門的受理或審評。開展干細胞臨床應用的醫院，均屬于試驗性臨床研究。在干細胞治療監管方面，國內缺乏專門的干細胞制劑質量控制和臨床前研究的相關技術指南，難以正確引導和規范千細胞制劑的相關研發。上述三大正式文件一旦出臺，有望填補國內在干細胞研究制備監管領域長期存在的空白。

　　這套監管制度的出臺也將使得國內干細胞行業的亂象得以規范。相關專業人士表示，中國與美韓等國家在干細胞治療領域的差距主要有三點：一是我國尚未建立統一的質檢標準與質檢受理單位，因此也就不能大規模應用;二是干細胞臨床研究與應用的審批規程和監管規則還沒有形成;三是一些單位作了過度的、不科學的商業炒作。目前的發展現狀是，我國沒有落實到位的、明確的干細胞監督管理的責任主體，也沒有形成干細胞臨床研究與應用的審批規程和監控規則。

　　相關專業人士介紹，干細胞臨床應用將從第三類醫療技術階段升級至類似于一類新藥的管理模式。其臨床研究也分三期，不過所需案例數可能減至60%左右。此外，對干細胞臨床前研究也進行了規定，包括在獲得臨床審批前，不能用于臨床治療;臨床前要進行安全性和有效性研究，完成臨床前研究才能進入臨床研究階段。

　　“三部文件的規定大大提高了干細胞研究的準入門檻。可以說，通過適當設置準入門檻，把干細胞臨床試驗研究控制在一定數量范圍。這對于干細胞產業而言，無疑是一大利好。”馮文表示。

　　上海市東方醫院心內專家在比利時交流干細胞臨床研究。