生物制藥這一門類的劃分主要是為了與化學(xué)合成藥物區(qū)別開來。化學(xué)藥是依據(jù)化學(xué)規(guī)律，經(jīng)過化學(xué)反應(yīng)得到的具有藥效的化合物。19世紀(jì)中期 以后，人們對眾多有機(jī)合成化學(xué)的中間體、產(chǎn)物等進(jìn)行藥理活性研究，并使用簡單的化工原料來合成藥物，比如過去將氯仿和乙醚作為全身麻醉藥、水合氯醛作為鎮(zhèn) 靜安眠藥等。這些藥品的成功使用，促進(jìn)了制藥工業(yè)的發(fā)展。然而，今天的化學(xué)技術(shù)所能生產(chǎn)的化合物非常有限，“個頭”太大或結(jié)構(gòu)復(fù)雜的有機(jī)物，比如蛋白質(zhì)、 核酸、氨基酸等，難以通過化學(xué)技術(shù)得到。

　　科學(xué)界有一個見怪不怪的現(xiàn)象：人類科技無法實(shí)現(xiàn)的制造技術(shù)，在大自然手里往往已經(jīng)熟練運(yùn)用了數(shù)億年，并且就存在于我們伸手可及的地方。 近一個世紀(jì)里，隨著生命科學(xué)的神秘面紗被一步步揭開，人們學(xué)會了利用生物活體制造有價(jià)值的物質(zhì)。已經(jīng)廣泛應(yīng)用于臨床的抗體和各類疫苗，多產(chǎn)自動物血清及培 養(yǎng)活細(xì)胞，如乙肝疫苗、狂犬疫苗等;各類具有藥效的重組蛋白，如胰島素、白細(xì)胞介素、干擾素等，產(chǎn)自轉(zhuǎn)基因的工程細(xì)菌或細(xì)胞;絕大多數(shù)抗生素，如青霉素、 紅霉素等，產(chǎn)自微生物;而干細(xì)胞治療更是直接將活細(xì)胞作為治療工具。目前，生物合成藥品廣泛用于治療癌癥、冠心病、貧血、發(fā)育不良、糖尿病等。

　　要說明生物藥是如何生產(chǎn)的，我們不妨以狂犬疫苗為例。它的主要成分是滅活的狂犬病毒顆粒，就好比死去的病毒“尸體”，已經(jīng)失去了感染人 的能力。但由于結(jié)構(gòu)完好，因此注射到體內(nèi)后，足以誘發(fā)人體對狂犬病毒產(chǎn)生抗體，患者就可以憑借自身強(qiáng)大的免疫系統(tǒng)去對付可能出現(xiàn)的狂犬病毒。假如從自然界 去收集狂犬病毒，也許人們一輩子也收集不到足夠用于制作疫苗的數(shù)量;而運(yùn)用化學(xué)合成技術(shù)去合成這些個頭龐大、結(jié)構(gòu)復(fù)雜的病毒顆粒，又等于給技術(shù)人員出了一 道不可能完成的化學(xué)難題。而生物制藥方法卻讓難題迎刃而解。

　　科學(xué)家們先在實(shí)驗(yàn)室里篩選出毒性較弱的狂犬病毒顆粒，以降低風(fēng)險(xiǎn)。最終只有一顆病毒能通過篩選，成為合格的“種子”。隨后，技術(shù)人員在 嚴(yán)格控制條件的封閉式生產(chǎn)車間內(nèi)，將病毒接種到裝滿人工培養(yǎng)的活細(xì)胞的容器里，病毒就開始在活細(xì)胞內(nèi)繁殖(就像在人體繁殖一樣)，最終產(chǎn)生大量和“種子” 一模一樣的病毒顆粒。接下來，技術(shù)人員從細(xì)胞中分離出病毒顆粒，并用特定的方法殺死這些病毒，就制成了狂犬疫苗。

　　生物制藥幫我們突破了化學(xué)技術(shù)難以逾越的瓶頸，為許多“絕癥”患者帶來希望。比如免疫療法就是生物制藥領(lǐng)域正在鍛造的一把用于對付癌癥 的利劍。這種療法的策略包括給病人注射特制的“癌細(xì)胞抗體”，抑制甚至殺死癌細(xì)胞;或者利用癌細(xì)胞的特定成分制成“癌癥疫苗”，調(diào)動病人自身的免疫力去對 抗癌細(xì)胞。在過去幾年中，百時(shí)美施貴寶、默沙東、羅氏等紛紛涉足這一領(lǐng)域，并取得很大進(jìn)展。

　　一些生物藥還具有低成本優(yōu)勢。比如抗生素，如果用化學(xué)合成技術(shù)來生產(chǎn)，成本會比生物制藥貴得多，我們也就無法買到幾塊錢一盒的抗生素了。但一些新型生物制品(如抗腫瘤藥、干細(xì)胞等)的生產(chǎn)操作越來越復(fù)雜，導(dǎo)致生物藥看上去越來越“高端”。

　　生物制藥即將帶來的變革可能會超出任何人的想象。隨著更深層的生命科學(xué)規(guī)律被揭示以及更完善的生物技術(shù)逐漸面世，人們將迎來一個全新的醫(yī)藥時(shí)代。