中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，對社會及行業高度關注的領域進行了部署。10月9日，國家食藥監總局召開新聞發布會，總局副局長吳湞攜藥化注冊司司長王立豐、醫療器械注冊司司長王者雄，權威解讀《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，引起業界一片沸騰。

　　此次《意見》涉及改革臨床試驗管理、加快臨床急需藥品和醫療器械的上市審評速度等六方面的改革內容。

　　其中，中藥注射劑再評價、鼓勵罕見病藥品研發、攻克國內外新藥中國上市“延遲”問題、三“拳”合一保護藥品專利是業界關注的焦點。

　　中藥注射劑再評價兼顧安全和有效

　　針對業界關心的中藥注射劑的再評價及其生存前景問題，吳湞表示，再評價工作和仿制藥質量和療效一致性評價的道理一樣，目的一致，就是要提高藥品質量。

　　吳湞指出，中藥注射劑的最大缺陷是臨床有效性數據、安全性數據都不太全，因此大家對于中藥注射劑的安全性表示擔憂。凡是出現不良反應的中藥注射劑，都會采取果斷的措施，以最大限度保護公眾用藥安全。

　　中藥注射劑再評價比化學藥品注射劑再評價更難一些，因其成份不像化學藥品那么清晰，所以再評價的方法又和化學藥品注射劑再評價有所區別。

　　對中藥注射劑，不僅要評價其安全性，還要評價其有效性，有效性是藥品的根本屬性，如果沒有效,藥品就失去了其本身價值，所以中藥注射劑的評價首先是評價有效性，同時也要審查安全性。

　　臨床急需的罕見病藥品可減免臨床試驗

　　目前，缺藥是罕見病治療的重要問題之一，根據世界衛生組織的規定，罕見病的發病率小于千分之一，發病人群數量少，病種多。因為發病率極低，有些疾病是終身用藥，如果不用就會出現嚴重的反應，甚至會危及生命。但藥品的研發成本高，收回成本時間長，以致于很多企業包括研究機構，對罕見病用藥研究的積極性偏低。

　　此次《意見》指出，專項支持“罕見病治療藥品醫療器械研發”，并提出“罕見病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請”。《意見》對罕見病用藥的研發制定了一些鼓勵措施。第一，要公布罕見病目錄。第二，在國家衛生計生委明確了罕見病目錄以后，國家食藥監總局也同樣要公布罕見病目錄相關的藥品。第三，凡是罕見病用藥，在注冊申請時就給予一些鼓勵政策。例如，企業在上市以后，按照要求繼續完善研究，邊批邊用，不要等到所有臨床研究都完成后再批準使用。對于臨床特別急需的，可以接受境外的數據直接批準上市，保障罕見病患者有藥可用。

　　重點攻克國內外新藥中國上市“延遲”

　　由于企業創新的能力較弱，研發投入不夠；藥品審評審批制度還有不盡合理之處；鼓勵創新的一些政策還有待加強等原因，近十年來，我國上市的一些典型的新藥，上市的時間平均要比歐美晚5——7年，造成了新藥在中國上市慢半拍的現象。因此，網上購買藥品，從境外攜帶藥品的現象越來越多，存在很多隱患。

　　為攻克國內外新藥中國上市“延遲”問題，《意見》明確指出，要加速國內外的新藥上市，近年來，我國致力于藥品審評審批制度改革創新。2015年8月份，國務院曾專門印發44號文《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》，并制定了一系列相配套的改革措施。如今，改革已經取得了階段性的效果,主要表現在基本解決了藥品注冊申請的積壓問題。近兩年中，有一批新藥和創新醫療器械優先獲準上市。

　　目前，國內醫藥創新的氛圍日漸濃厚，海外的一些醫藥科研人員回國創業越來越多，企業研發的投入明顯增加，大大激發了藥品醫療器械創新的活力。

　　三“拳”合一保護藥品專利此外，對知識產權保護的力度的欠缺，是制約我國醫藥創新產業發展的一個重要原因。

　　此次《意見》明確提出要探索建立藥品專利的鏈接制度，開展藥品專利期補償的試點，完善和落實數據保護制度，這三者合在一起，是知識產權保護的組合拳，著力構建科學、系統的保護機制，采取積極主動的保護，有效保護專利權人的合法權益，激發創新活力。

　　吳湞表示，我們鼓勵創新，也鼓勵仿制，這套制度將起到很大的效果。

　　該保護的要保護，保護時間一到，仿制藥上市，形成斷崖式的價格下降。這樣為臨床用藥普及奠定了基礎，這套制度設計在美國實行三十多年，可達到兩個目的，既鼓勵創新，又促進仿制。

　　醫藥創新組合拳意義深遠

　　吳湞指出，近年來，我國在審評審批改革方面取得了明顯的進步，但是也應該看到，藥品醫療器械研發和質量與國際先進水平仍然存在較大差距的現狀沒有改變，支持創新的一些深層次問題還有待解決。藥化注冊司司長王立豐表示，此次《意見》的頒布，從促進我國醫藥產業的創新發展，參與國際競爭，保障公眾健康的高度，對審評審批制度改革做了系統的制度設計，意義深遠。

　　一方面，《意見》滿足了公眾的用藥需求。另一方面，此次《意見》的制定，可提高仿制藥的質量和療效。此外，對于推動藥品供給側結構性改革，提升我國醫藥產業競爭力，改變我國新藥長期依賴進口的局面也將大有裨益，這也是我國創新型國家戰略在醫藥行業的具體實施。

　　做好醫藥領域的“放管服”

　　此次《意見》深刻體現了醫藥領域的“放管服”，在優化審評審批、改革臨床試驗管理等方面優勢明顯。

　　王立豐表示，《意見》發布之后，改革內容第一項就是將臨床試驗機構資格認定改為備案制，這是我國臨床試驗改革的一項重要內容。我國臨床試驗機構不能滿足創新的需求，特別現在臨床機構還承擔著大量的醫療任務，所以在臨床機構里面如果能夠分割出一塊來承擔藥物臨床試驗，就顯得尤為重要。由于現行的臨床試驗機構的認定不能夠滿足創新發展的需求，因此改成備案。

　　這體現了監管理念的變化，強調由事前的認定改為事中、事后全過程監管，符合黨中央、國務院提出來的“放管服”的要求。除此之外，通過鼓勵社會力量投資設立臨床試驗機構等措施，能夠切實地拓展臨床試驗機構的數量，提高臨床試驗研究者的積極性，有效緩解了醫療和科研的矛盾。